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Indústria farmacêutica ávida por aprovação especial

Processo é mais rápido para terapias inovadoras mas critérios não são claros

sfam_photo/shutterstock
Por Heidi Ledford e revista Nature

Da revista Nature

O medicamento experimental anticâncer Ibrutinib impressionou em ensaios clínicos ao combater com sucesso cânceres sanguíneos fatais sem os efeitos colaterais dolorosos de terapias aprovadas atualmente. De acordo com seu criador, a Pharmacyclics, com sede em Sunnyvale, na Califórnia, o remédio transpôs velozmente obstáculos de desenvolvimento e regulatórios graças, em parte, a um programa dos Estados Unidos para acelerar o processo de desenvolvimento de medicamentos particularmente promissores.

A Food and Drug Administration (FDA), órgão federal americano para o controle de alimentos e medicamentos, lançou a designação “breakthrough therapy” (“terapia inovadora”) em 2012; desde então, o rótulo tem sido amplamente adotado pela indústria farmacêutica. Nos últimos meses um fluxo constante de remédios tem sido submetido a análises por revisão. Para algumas empresas, especialmente as mais novas, a designação pode render uma injeção adicional de dinheiro por aumentar a confiança dos investidores.

Apesar da euforia, a indústria está atenta para determinar exatamente que benefícios podem resultar da revisão apressada de um remédio pela chamada “via expressa” (“fast-track”). “É como ganhar um concurso de beleza”, diz Timothy Coté, um ex-diretor do Departamento de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (Office of Orphan Products Development) do FDA, que atualmente dirige a empresa de consultoria Coté Orphan Consultingem Silver Spring, no estado de Maryland. “O concurso não tem resultados específicos tangíveis, mas parece ter animado a comunidade”.

A designação “breakthrough therapy” foi criada pela Lei de Segurança e Inovação do FDA, que exige que a agência apresse a aprovação de medicamentos promissores para doenças graves ou condições com riscos de vida. O órgão federal pretende fazer isso por meio de contatos precoces e frequentes com os produtores, além de trabalhar com eles na elaboração de ensaios clínicos que forneçam os dados necessários de forma rápida e eficiente.

A indústria aproveitou a oportunidade e até o momento apresentou 99 medicamentos candidatos à designação. Essa enxurrada de pedidos, no entanto, pode resultar em parte de uma confusão, julga Coté. O FDA evitou descrever detalhadamente o que é um “breakthrough”, uma inovação, e algumas empresas não têm certeza quais são os critérios. “A maioria dos executivos-chefes de biotecnologia que tem uma novidade na clínica acreditam que só isso já basta”, comenta Coté. No entanto, 47 solicitações apresentadas nos últimos 12 meses foram recusadas; a maioria devido a dados clínicos insuficientes, informa o FDA.

Embora a falta de diretrizes claras possa ser considerada confusa, a atitude do órgão federal de não estabelecer critérios fixos e inequívocos pode ser uma vantagem para alguns remédios, observa Keith Flaherty, um oncologista do Massachusetts General Hospital,em Boston. Ele ficou satisfeito, por exemplo, ao ver o FDA conceder status de inovação a um medicamento chamado Lambrolizumab para o tratamento de melanoma. O remédio, produzido pela Merck (sediada em Whitehouse Station, Nova Jersey), é um de vários que estão em fase de desenvolvimento e estimulam o sistema imune a combater o câncer ao bloquear uma proteína chamada PD1.

Apesar de só funcionar em cerca de 38% dos pacientes, bem abaixo do índice de sucesso de alguns outros compostos anticâncer em desenvolvimento, os médicos defendem o Lambrolizumab porque ele tem efeitos colaterais toleráveis e pode produzir respostas excepcionalmente duradouras. “Fazer com que obtivesse a designação de terapia "inovadora" realmente fez muita gente dar seus pulos na nossa comunidade”, declara Flaherty. “Isso nos mostrou que o FDA entende a importância desses medicamentos”.

Há, no entanto, preocupações persistentes de que outros aspectos do processo de desenvolvimento de remédios possam atrasar o impacto final dos compostos denominados inovadores.

Jeff Allen, diretor executivo do grupo de defesa de pacientes Friends of Câncer Research,em Washington D.C., observa que os medicamentos estão sendo cada vez mais desenvolvidos paralelamente a testes clínicos, que selecionam pacientes que têm mais probabilidade de se beneficiar deles. A nova lei não aborda o desenvolvimento desses testes, mas a não ser que sua avaliação e aprovação sejam aceleradas, uma terapia "inovadora", mesmo se aprovada, pode não atingir seu pleno potencial na clínica, comenta Allen.

Embora seja um fã do programa, Coté argumenta que ele talvez não tenha grande impacto nos períodos de revisão, porque o FDA sempre priorizou aplicações promissoras. As maiores beneficiadas, de acordo com Steven Grossman, fundador do Grupo HPS de consultoriaem Silver Spring, poderão ser as pequenas empresas que poderiam usar a designação para chamar a atenção do FDA em um estágio mais precoce que o normal do desenvolvimento de um medicamento.

Analistas financeiros esperam que o Ibrutinib seja aprovado até o final do ano e Coté acredita que a maioria das substâncias designadas inovadoras acabará prevalecendo. “Se o FDA gosta do que você está fazendo isso não pode ser uma coisa ruim”, diz ele.

Este artigo foi reproduzido com permissão da revista Nature. O artigo foi publicado originalmente em 1 de outubro de 2013.