Vislumbre de Esperança

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Depois de muitos anosde frustrações a terapia gênica voltou a trazer resultados promissores. Uma das áreas em que está provando seu potencial é na restauração da visão de pacientes que a vêm perdendo desde o nascimento. Entre 2008 e 2011, Jean Bennett, uma neurocientista da University of Pennsylvania, e seus colegas utilizaram a terapia gênica para tratar a cegueira em 12 adultos e crianças com amaurose congênita de Leber (AC L). A AC L é uma rara doença ocular hereditária que destrói a visão ao matar os fotorreceptores – células fotossensíveis na retina e na parte de trás dos olhos. Tradicionalmente, as crianças atingidas começam a vida com uma visão fraca, que piora gradualmente conforme cada vez mais fotorreceptores morrem. O tratamento surgiu a partir da compreensão de que pessoas com essa doença tornam-se cegas devido a mutações genéticas nas células da retina. Uma dessas mutações previne a produção de uma enzima necessária para decompor o retinol, uma forma de vitamina A, em uma substância de que os fotorreceptores necessitam para detectar luz e enviar sinais para o cérebro. Em seu estudo original, Bennett e seus colegas trataram cada um dos 12 pacientes em apenas um dos olhos; seis deles melhoraram tanto que não mais se enquadravam nos critérios legais de cegueira.

Em um estudo posterior, publicado em fevereiro na Science Translational Medicine, pesquisadores injetaram genes funcionais nos olhos que ainda não haviam recebido tratamento de três das mulheres do primeiro grupo e acompanharam-nas por seis meses. A visão das mulheres, nos olhos que não haviam recebido tratamento, melhorou em apenas duas semanas após a operação: elas conseguiam evitar objetos em luz fraca, ler letras grandes e reconhecer rostos. 

Bennett mostrou não apenas que os olhos das mulheres são muito mais sensíveis à luz, mas também que seu cérebro responde muito mais a estímulos ópticos.